Итоги 12-го симпозиума «Фармакоэкономика в онкологии»

В рамках XXV Российского онкологического конгресса состоялся 12-й симпозиум «Фармакоэкономика в онкологии» на тему: «Данные реальной клинической практики (Real World Data/ Real World Evidence, RWD/RWE): роль в фармакоэкономике и оценке технологий здравоохранения».

Модераторы симпозиума:

Павлыш Андрей Владиславович, заведующий кафедрой фармакологии и фармации, ФГБОУ ВО «СЗГМУ им. И.И. Мечникова», ФГБУ «НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова», Колбин Алексей Сергеевич, заведующий кафедрой клинической фармакологии и доказательной медицины, ФГБОУ ВО «ПСПБГМУ им. И.П. Павлова» 

Докладчики:

Gracy Crane, руководитель отдела международной политики в области RWD компании «Рош»; Борзова Мария Анатольевна, советник адвокатского бюро «Трубор»; Плавинский Святослав Леонидович, заведующий кафедрой педагогики, философии и права, ФГБОУ ВО «СЗГМУ им. И.И. Мечникова»; Иванов Александр Викторович,  руководитель отдела консалтинга компании «Астон Хелс»; Мусина Нурия Загитовна, начальник отдела развития и внешних коммуникаций ФГБУ «ЦЭККМП» Минздрава России; Галимов Тимур Ильич, исполнительный директор компании «Data Management 365»; Зырянов Сергей Кенсаринович, заведующий кафедрой общей и клинической фармакологии ФГАОУ ВО РУДН»; Рудакова Алла Всеволодовна, профессор кафедры управления и экономики фармации ФГБОУ ВО «СПХФУ»; Курылев Алексей Александрович, ФГБОУ ВО «ПСПБГМУ им. И.П. Павлова, ФГБУ «НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова»; Самсонов Михаил Юрьевич, директор медицинского департамента компании «Р-Фарм».

Обсуждались:

основные определения исследований данных реальной клинической практики (РКП, RWD) в мире и РФ. Описана текущая ситуация. Освещены основные методы сбора данных РКП (RWD) - от клинических исследований до анализа баз данных. Показаны направления практического применения результатов исследований данных РКП (RWD) - от регистрации и внесения изменений в регистрационное досье, до фармаконадзора, и возмещения затрат. Предложены рекомендации и выводы по внедрению парадигмы RWD / RWE в России.

В частности, была дана краткая характеристика регуляторного опыта США. Приведены предложения в части организации и совершенствования правового поля в области регулирования RWD/RWE в ЕАЭС.

Рассмотрены определения доказательной медицины, кажущийся конфликт между доказательностью и особенностями сбора данных РКП (RWD), показаны возможности улучшения планирования исследований РКП (RWD) и увеличения их доказательности, приведены примеры из области онкологии.

Представлено подробное описание клинического регистра: определение, способы сбора данных, методы их анализа. Показаны возможности применения клинических регистров как источника данных РКП (RWD).

 Приведены практические примеры использования подходов РКП, представлен систематизированный опыт проведения исследований, предложены инструменты и методология для применения в условиях пандемии COVID-19.

Обсуждена роль исследований РКП (RWE) в сборе информации о нежелательных явлениях, подчеркнута особая ценность исследований подобного рода, методологии проведения исследований, посвященных оценке профиля безопасности.

 Представлен опыт оценки доступных данных рандомизированных клинических исследований и РКП по результатам непрямых сравнений применения ингибиторов СDK 4/6 для комбинированной терапии мРМЖ.

Рассмотрена современная ситуация с получением сведений из актуальных баз данных об оказанной медицинской помощи пациентам со злокачественными новообразованиями. Дан анализ источников информации, предложены методологические подходы, позволяющие получить наиболее полные сведения о лечении пациентов со злокачественными новообразованиями.

ПО РЕЗУЛЬТАТАМ РАБОТЫ СИМПОЗИУМА «ФАРМАКОЭКОНОМИКА В ОНКОЛОГИИ. ДАННЫЕ РЕАЛЬНОЙ КЛИНИЧЕСКОЙ ПРАКТИКИ: РОЛЬ В ФАРМАКОЭКОНОМИКЕ И ОЦЕНКЕ ТЕХНОЛОГИЙ ЗДРАВООХРАНЕНИЯ» ПРИНЯТА ИТОГОВАЯ РЕЗОЛЮЦИЯ:

I. Предложен перевод терминов RWD / RWE на русский язык.

RWD (Real – World Data) – данные реальной клинической практики (РКП) – данные, относящиеся к состоянию здоровья пациента и (или) к процессу оказания медицинской помощи, полученные из различных источников;

RWE (Real – World Evidence) – доказательства, полученные на основе данных реальной клинической практики – клинические доказательства в отношении применения и потенциальной пользы или риска применения лекарственного препарата, полученные на основе сбора и анализа данных  РКП.

II. Выявлены ограничения для внедрения инструментов  РКП.

1. В нормативно-правовом регулировании Российской Федерации:

1.1 Отсутствуют определения на законодательном уровне  терминов "реальная клиническая практика", "данные реальной клинической практики", "исследования реальной клинической практики" и "доказательства реальной клинической практики", а также норм, регулирующих процедуры сбора и анализа данных РКП.

1.2 Отсутствуют регуляторные подходы для внедрения данных РКП и/или доказательств, полученных на основе анализа данных РКП, и их использования совместно с результатами клинических исследований при обновлении данных по безопасности и эффективности лекарственных препаратов.

1.3 Отсутствуют  инструменты, для сопоставления данных о лекарственном препарате с данными о пациенте. Данные федерального регистра, данные клинических исследований не взаимодействуют с системами мониторинга движения лекарственных препаратов.

1.4 Отсутствует процедура регистрации исследований РКП в качестве пострегистрационного клинического или иного исследования .

2. При внедрении инновационных моделей лекарственного обеспечения:

Отсутствует парадигма РКП в отечественной системе здравоохранения, что не позволяет внедрять ценностно-ориентированный подход инновационных моделей лекарственного обеспечения. В то же время, для запуска пилотного проекта по внедрению инновационных моделей лекарственного обеспечения необходим, в том числе, анализ данных о клинической эффективности лекарственного препарата для осуществления государственных закупок по инновационным моделям (например, по модели "разделение рисков").

3. При использовании информационных систем:

Качество данных, собираемых лабораторными информационными системами и медицинскими информационными системами, и их несовместимый формат не позволяет системно обрабатывать и использовать данные РКП при принятии решений в системе здравоохранения.

4. При создании регистров:

4.1 Федеральный регистр объединяет данные только по некоторым категориям пациентов (ограниченные определенными перечнями нозологии и категории лиц, имеющих право на получение государственной социальной помощи).

4.2 В России отсутствует единый регистр пациентов, получающих медицинскую помощь в рамках государственной системы здравоохранения, т.е. регистр-агрегатор, который объединял бы данные всех прочих  регистров.

III.  Предложены решения для внедрения парадигмы РКП в систему здравоохранения Российской Федерации:

1. На уровне нормативно-правового регулирования Российской Федерации:

1.1 Внести изменения в Федеральный закон от 12.04.2010 № 61-ФЗ "Об обращении лекарственных средств": дополнить ст. 4 определениями "реальная клиническая практика", "данные реальной клинической практики", "исследования реальной клинической практики", "доказательства реальной клинической практики", синхронизированные с терминологическим аппаратом Евразийского экономического союза.

1.2 Разработать нормативные акты о порядке обработки и проведения анализа данных РКП. Закрепить в них требования: к методам сбора и анализа данных РКП для дальнейшей оценки их качества и прозрачности; к методам работы с возможными врачебными ошибками и ошибками ввода данных; к источникам информации, которые могут использоваться для целей проведения исследований.

1.3 Включить данные РКП, доказательства, полученные на основе анализа данных РКП, совместно с результатами клинических исследований, в научное обоснование при внесении изменений в инструкцию по медицинскому применению в отношении безопасности и эффективности ранее зарегистрированных лекарственных препаратов, решений о приостановлении применения лекарственного препарата, включении/исключении лекарственного препарата из ограничительных перечней, а также подтверждения валидности результатов клинического исследования при принятии регуляторных решений.

1.4 Создать национальный стандарт требований и этических принципов сбора, хранения и обработки данных  РКП.

1.5 Создать специализированную структуру, контролирующую качество инструментов для сбора и обработки данных РКП.

2. При внедрении инновационных моделей лекарственного обеспечения:

2.1 Оптимизировать антимонопольное законодательство для исключения рисков необоснованного применения существующих регуляторных норм к инновационным моделям лекарственного обеспечения.

2.2 Внедрить механизм учета данных РКП при анализе данных о клинической эффективности лекарственного препарата для осуществления государственных закупок «по инновационным моделям».

2.3 Внедрить механизм учета данных РКП при оценке результативности лечения в модели соглашения о платеже «по результатам терапии».

3. При использовании информационных систем:

3.1 Внедрить комплекс мер по контролю качества данных, собираемых/вводимых в рамках МИС и ЛИС.

3.2 Внедрить комплекс мер по интеграции МИС и ЛИС, специализирующихся на сборе структурированных медицинских данных.

4. При создании регистров:

4.1 Пересмотреть подходы к ведению регистров пациентов в целях трансформации регистров в источники достоверной научной информации о популяции больных, о назначаемой и применяемой терапии, об исходах лечения и т.д., и предусмотреть ведение единого регистра по всем нозологиям.

4.2 Разработать порядок межведомственного взаимодействия с целью ведения и обработки данных такого регистра, а также возможность предоставления ограниченного доступа для формирования данных РКП со стороны медицинского и научного сообщества.

4.3 Установить обязательность использования регистров в клинической практике, а также в рамках оценки технологий в здравоохранении (ОТЗ).

4.4 Предусмотреть организацию системы доступа к единой государственной информационной системе в сфере здравоохранения (ЕГИСЗ), в т.ч. к данным РКП (а не только к отдельным ее подсистемам) для медицинских специалистов, экспертов, ученых, представителей негосударственных компаний (IT-сектору, фармацевтической индустрии, производителям медицинского и диагностического оборудования).

5. В организации межведомственного и экспертного взаимодействия:

Создать рабочие группы по решению вышеуказанных вопросов с целью внедрения эффективных подходов к сбору, анализу и оценке данных РКП.

Текст резолюции согласован с руководством Ассоциации специалистов в области оценки технологии здравоохранения, Ассоциации клинических фармакологов, Санкт-Петербургского представительства международного общества фармакоэкономических исследований и научного анализа исходов (St.Petersburg branch of ISPOR).

15.11.2021